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Por otro lado, la terapia dirigida a la restauración de la función de
la proteína CFTR ha tenido más éxito. En los últimos años se ha
comenzado a tener resultados sobre fármacos capaces de actuar
directamente sobre la proteína CFTR.
Reparadores de la proteína CFTR :
1.-Ivacaftor (VX-770),
ya está disponible como Kalydeco®,
mejora el trasporte de iones a través de los canales proteicos,
haciendo que el moco secretado sea más fluido, disminu-
yendo por lo tanto los síntomas respiratorios y el número de
infecciones respiratorias graves y está autorizado para tratar la
fibrosis quística de pacientes mayores de 6 años, únicamente
cuando la enfermedad está causada por la mutación G551D en
el gen CFTR (33, 34).
2.-Lumacaftor (VX-809)
se ha administrado como agente único
para pacientes adultos con FQ, homocigotos para DF508. Actual-
mente, lumacaftor está en investigación en combinación con el
Ivacaftor, como potenciador que pareciera ser más prometedor,
especialmente en mutación DF 508 (35).
3.-Ataluren (PTC124):
reparador de la proteína, aún en fase de
investigación, especialmente para mutaciones tipo I.
Rehidratación de superficie de la vía aérea:
1.- Manitol: en polvo seco
2.- Denufusol: activación de un canal de sodio alternativo (36)
Agentes antiinflamatorios
a) El ibuprofeno se ha demostrado que retrasa la progresión de la
enfermedad pulmonar en los niños, pero las preocupaciones sobre
los efectos secundarios han limitado su adopción generalizada.
b) La azitromicina, que funciona como un agente anti-inflama-
torio e inmunomodulador, ha demostrado eficacia en pacientes
con y sin infección crónica
P. Aeruginosa.
Tratamientos anti-infecciosos inhalados:
- Tobramicina en polvo seco (TIP), eficaz tanto como la nebulizada
para mejorar función pulmonar y disminuir densidad en esputo
de
P. Aeruginosa
- Polvo seco de Colistin en pacientes colonizados por
P. Aeruginosa.
- Aztreonam nebulizado en
P. Aeruginosa.
TRASPLANTE PULMONAR
Si bien la FQ es una enfermedad que afecta la función de múltiples
órganos, la falla respiratoria es la causa más frecuente de muertes
en estos pacientes (27). Según el registro de la Sociedad Interna-
cional de Trasplante de Corazón y Pulmón 2013 la supervivencia
promedio de pacientes con FQ que se trasplantan de pulmón es
de 8,3 años (28).
Cuando referir a programa de trasplante: (29) (Tabla 1)
1) Un VEF
1
<
30% del predicho o deterioro rápido del VEF
1
espe-
cialmente en mujeres jóvenes a pesar de tratamiento médico
óptimo.
2) Exacerbación pulmonar que requiere manejo en unidad de
cuidados intensivos.
3) Incremento en la frecuencia de exacerbaciones que requiere
terapia antibiótica.
4) Neumotórax recurrente y/o refractario.
5) Hemoptisis recurrente no controlada con embolización.
Cuando trasplantar un paciente con FQ: (29) (Tabla 1)
1) Insuficiencia respiratoria
2) Hipercapnia
3) Hipertensión pulmonar
tabla 1. INDICACIONES DE DERIVACIÓN Y TRASPLANTE EN PACIENTES CON FQ
Criterios de derivación
Criterios de trasplante
•
VEF1
<
30% o rápido deterioro
•
Oxígeno dependiente
•
Exacerbación que requiere UCI
• Hipercapnia
•
Aumento frecuencia exacerbaciones que requieren
antibióticos
•
Hipertensión pulmonar (HTP)
•
Neumotórax refractario y/o recurrente
•
Hemoptisis recurrente no controlada con embolización
Referencia 29.
[REV. MED. CLIN. CONDES - 2015; 26(3) 276-284]