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Conciliar eficiencia y equidad. Medicamentos
huérfanos para enfermedades raras
Los pacientes con enfermedades raras (incidencia menor a 5
por 10 mil) han merecido escasa atención de la industria farma-
céutica. En parte por los condicionantes comerciales de una
demanda por definición reducida y precios, al parecer, inevita-
blemente elevados. Otra parte puede tener que ver con aspectos
institucionales de unas autoridades sanitarias que exigen
métodos estándares de evaluación para medicamentos que muy
difícilmente pueden satisfacerlos. No digamos ya la dificultad de
autorizar precios medios elevados para mercados tan reducidos.
La compasión que despiertan los enfermos con estas raras pato-
logías parece suscitar en la ciudadanía valores sociales muy favo-
rables para los medicamentos huérfanos puestos a disposición.
Porque una patología "rara" no es sinónimo de desconocida,
ignorada o desatendida. Francia y Holanda son los países que más
han adaptado sus procesos de evaluación a las peculiaridades de
este tipo de medicamentos. El consejo consultivo ciudadano del
NICE en inglés, que acepta bien los criterios de coste utilidad, no
lo hace cuando genera discriminación por edad –excepto cuando
ésta sea un indicador de beneficio o riesgo–, los roles sociales,
renta, procedencia étnica, clase social, género, orientación
sexual o responde a daño autoinfligido. NICE no tiene claro aún
qué hacer con la regla del rescate (la cercanía a la muerte), pero
favorece dar una consideración especial a las innovaciones que
suministren mejoras en salud para condiciones anteriormente
no tratadas. Valores sociales altos pueden así compensar costes
incrementales elevados. En consecuencia, se lo está pensando,
aunque los estándares económicos (los valores para los AVACs en
los ratios de coste efectividad incremental hoy exigidos) parecen
excesivos, dado que es común que no existan muchas alter-
nativas de tratamiento, las escalas de beneficiarios afectados y
el hecho de que la evidencia disponible en el momento de su
evaluación puede estar muy por debajo de la relativa a las enfer-
medades comunes.
¿Quién se arriesga pues a investigar en algo que puede que en el
momento de su evaluación esté condenado a fallar? Para ello el
Pharmaceutical Benefits Advisory Committee
de Australia incorpora
ya explícitamente otros factores que pueden facilitar su acepta-
ción, como (i) la gravedad de la condición; (ii) la disponibilidad
RESUMEN
LA BIBLIOTECA COCHRANE PLUS
2015 NÚMERO 1 ISSN 1745-9990
Artículo recibido: 04-06-2015
[REV. MED. CLIN. CONDES - 2015; 26(4) 533-534]