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de alternativas, y (iii) el coste para el paciente en caso de que
el medicamento quede fuera de reembolso público. La
Haute
Autorité
de Francia –nombrada por el Senado y presidida por la
economista de la Salud Lise Rochaix– parece apuntar en la misma
dirección.
En este contexto se propone una agenda de investigación sobre
estos temas. Incluyendo favorecer un registro de pacientes para
acumular un mejor conocimiento sobre la efectividad y valor
social del tratamiento, con partenariados que sigan esquemas
de riesgo compartido (en los que el reembolso final se deter-
mina según la evidencia a largo plazo de los efectos). Los autores
favorecen una aproximación basada en la equidad de acceso y el
marco europeo como garantía política. Para su justificación, la ley
de los grandes números para la evidencia del contraste deseable
y un pool de riesgo financiero mayor.
Comentario
La cuestión tratada tiene interés: eficiencia y equidad parecen
aquí muy contrapuestas. Por definición unos pocos se benefi-
cian de los medicamentos huérfanos, a costes de R+D+i están-
dares para la industria farmacéutica. Ensayos aleatorios muy
complejos, evidencia reducida, anclajes territoriales cuando el
origen de la enfermedad es genético, etc. En este contexto, la
situación española se mueve hoy en los siguientes derroteros.
Una Federación de 134 asociaciones de pacientes, que agrupa
700 enfermedades diferentes, actúa como grupo de presión
con el apoyo a menudo de sociedades científicas colaterali-
zadas. El argumento acostumbra a ser el de las desigualdades en
salud que la falta de atención a las enfermedades raras provoca
en los sistemas públicos de salud. El Ministerio respondió con la
creación de un Instituto sobre enfermedades raras, afiliado al
Carlos III, que ofrece servicios de información y orientación, y
un plan de acción para la investigación. El coste del medica-
mento, en su caso, eso sí, está a cargo de las
CC.AA. La Fede-
ración se queja en este terreno de desigualdades regionales,
cómo no, y a falta de un patrón claro, se requiere que la alterna-
tiva de asistencia sea el máximo común denominador. O sea que
complicado tanto para la regulación como para la financiación
(sostenibilidad y prioridades, relativas a otras enfermedades
menos identificadas y de mayor espectro).
Los economistas de la salud tendemos a observar el NICE y a
tomar posiciones en relación con las suyas, pero aún no se ha
tenido que pronunciar en ningún caso concreto. Lo más probable
es que el Departamento de Salud busque un procedimiento
diferenciado, especialmente para las enfermedades ultra-raras.
En algunos países, la dispensación hospitalaria supone ya mati-
zaciones a los programas de dispensación ordinarios, por su
carácter compasivo, su complejidad y sus requerimientos de
seguimiento médico. En general, los hospitales disponen de casi
plena discrecionalidad en países como Alemania o Suecia, si ésta
es la vía de suministro del medicamento huérfano. En España éste
es a menudo el caso. No es tanto un problema de autorización
por dispensación hospitalaria como de quién soporta los costes
(a menudo en la cuenta de resultados de los hospitales, con el
consecuente disgusto de gerentes).
La Unión Europea parece favorecer claramente en sus recomen-
daciones criterios de aceptación para este tipo de medicamentos
que se alejan del coste efectividad convencional de las Agencias
de Evaluación. La idea de construir un EURONICE contempla este
tipo de evaluaciones sustraíbles técnicamente de la decisión
de los estados nacionales como una oportunidad de poner una
pica en Flandes. Una estandarización favorable para este tipo de
patologías sería ciertamente muy visible para la Europa social
non-nata y justificable desde la equidad de acceso, aunque las
consecuencias de tal precedente en otros órdenes de cosas no se
ven muy claras.
Guillem López Casasnovas
Universitat Pompeu Fabra
REFERENCIAS
Drummond M, Wilson D, Kanavos P, Ubel P, Rovira J Assessing the
economic challenges posed by orphan drugs International Journal of
Technology Assessment in Health Care 2007;23:136-42.
[REVISIÓN COCHRANE]